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terça-feira, 21 de março de 2017

A chocante síndrome que transforma os músculos em ossos


Imagem de reprodução
Em todo o mundo, há 800 casos confirmados (embora o total estimado seja superior) de uma doença rara e debilitante chamada fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Mais conhecida como “síndrome do homem de pedra”, ela faz com que os músculos se transformem em ossos, travando membros, e muitas vezes é fatal. É atualmente incurável, mas os cientistas pensam que podem estar agora um passo mais perto de uma cura.
A pesquisa, que incluiu a Regeneron Pharmaceuticals em Nova York, foi publicada na revista Science Translational Medicine e descreve como a doença letal é causada por mutações em um gene chamado ACVR1, que produz uma proteína da superfície celular chamada receptor de membrana. A mutação afeta o modo como o receptor responde a uma proteína chamada activina A, não a reprimindo, quando o correto seria fazê-lo. Isso pode levar à substituição de músculos e tecidos moles por ossos, fazendo com que – por exemplo – juntas em cotovelos e tornozelos congelem.





“Imagine que você está dirigindo seu carro na avenida e vê o semáforo vermelho. Você pressiona o pé no freio, e o carro pára,” Aris Economides, autor sênior do estudo e diretor executivo da Regeneron, disse ao HealthDay. Com a desordem, “não só o seu carro não para, como os freios estimulam o acelerador.”







Os pesquisadores que estudam a doença, no entanto, descobriram que a proteína activina A pode ser impedida de desencadear o gene utilizando um anticorpo, desenvolvido por cientistas da Regeneron. Os testes em ratos com FOP mostraram que o tratamento parou com êxito o crescimento de ossos novos.





Em declarações à HealthDay, Betsy Bogard, da Associação Internacional da FOP, disse que a descoberta é “extraordinária”.

Os testes mostraram que o anticorpo foi eficaz em ratos por até seis semanas, sem efeitos colaterais óbvios. É claro que testes precisam ser feitos em humanos, mas estes resultados são promissores.

Remédios existentes são poucos e distantes entre si para a FOP. Um medicamento esteróide chamado prednisona pode ser usado para controlar a dor, mas até agora nada pode parar a formação óssea. Mesmo tentar cortar o osso em cirurgia torna a situação pior, uma vez que o desenvolvimento ósseo se intensifica posteriormente.

A Regeneron está começando agora procedimentos para iniciar os testes clínicos em seres humanos, embora não exista nenhuma garantia que o mesmo anticorpo vai funcionar nas pessoas. Mas pelo menos há alguma esperança para o tratamento da doença. 


Informações: IFLScience, via Mistérios do Mundo
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